CIGDEM YILMAZ Istanbul – Weltweit sind drei Medikamente zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen. Dies sind Medikamente namens Spinraza, Zolgensma und Risdiplam. In der Türkei wurde nur Spinraza von diesen Medikamenten zur Behandlung von SMA von der SSI erstattet. Familien gingen zur Behandlung mit Zolgensma ins Ausland. Gesundheitsminister Fahrettin Koca gab bekannt, dass nach der Sitzung des SMA Science Council das Medikament namens Risdiplam in den SMA-Behandlungsleitfaden aufgenommen wurde. So erhöhte sich die Zahl der Medikamente mit der Aufnahme von Risdiplam zusätzlich zu Nursinersen (Spinraza) in der SMA-Behandlungsleitlinie auf 2. Experten und Familien gaben Milliyet Bewertungen zu Risdiplam, das in den Behandlungsleitfaden aufgenommen wurde.
Ali Eymen Ağum (5), ein Patient mit SMA, nimmt Spinraza alle 4 Monate ein. Mutter Kafi Ağum sagte, dass der Behandlungsprozess schwer war, und erklärte, dass sie Risdiplam gerne in den Behandlungsleitfaden aufgenommen habe, und sagte: „Die wirksamste Behandlung bei der Behandlung von SMA ist Zolgensma, dann Risdiplam und schließlich Spinraza. Dies ist eine bekannte Tatsache. In unserem Land gab es bisher nur Spinraza, und es ist sehr angebracht, dass ein zweites Medikament zugelassen wird. Wir nahmen Spinraza in 4 Monaten unter Narkose. Ein Medikament wurde aus dem Rückenmark verabreicht und zuvor wurde dem Körper eine Flüssigkeit entnommen. Wir warten stundenlang im Krankenhaus auf die Analyse und das ändert sich nicht, wir erleben jedes Mal genau das Gleiche. Es ist ein schmerzhafter Prozess für Kinder und Ali Eymen will deswegen nicht ins Krankenhaus. Aber jetzt gibt es ein Medikament zum Einnehmen.“
„Wir haben auf Zolgensma gewartet“
Deniz Başkes, die Mutter der 6,5 Monate alten Pera Başkes, dem jüngsten Baby, bei dem SMA Medicine1 nach ihrer Geburt durch einen Bluttest an der Ferse diagnostiziert wurde, sagte: „Wir verwenden derzeit Sprinraza und die von uns gestartete Kampagne zur Behandlung von Zolgensma fährt fort. Ehrlich gesagt hatten wir erwartet, dass Zolgensma in den Behandlungsplan aufgenommen wird, und wir wurden enttäuscht. Weil dies die wirksamste Behandlung ist, die weltweit bekannt ist“, sagte er.
„Es sollte nicht nach den Kriterien gegeben werden“
Dilek Uz Şahin, stellvertretende Leiterin der SMA Walk with Me Association, die für ihre Bemühungen für ihre beiden Kinder mit SMA bekannt ist, sagte: „Die drei Medikamente, die zur Behandlung von SMA verwendet werden, sind ein Medikament mit Gentherapie. Es gibt keine Daten, die beweisen, dass einer besser ist als der andere. Auch bei Spinraza gibt es bestimmte Kriterien, es ist nicht sicher, ob es bei diesem Medikament auch so sein wird. Wir wollen unsere Behandlung in Ruhe fortsetzen, ohne an den Kriterien festzuhalten. Ich hoffe, es wird nicht nach bestimmten Kriterien vergeben.“
Experten: Eine frühzeitige Diagnose ist wichtig für die Behandlung
Türkischer Verein für Muskelkrankheiten Izmir Gründungsleiter Prof. DR. Cinse Tuncbay: „Jedes Medikament, eine frühe Diagnose ist sehr wertvoll. Risdiplam, angekündigt vom Gesundheitsminister, ist ein orales Medikament. Unsere Forderung ist, dass Patienten unabhängig von Kriterien einen einfachen Zugang zu all diesen Medikamenten haben. Wir hoffen, dass auch Zolgensma zugelassen wird.“
Facharzt für Kindergesundheit und -krankheiten Prof. DR. Haluk Aydin Topaloğlu: „Zwei Medikamente, die als SMA-Behandlung beschrieben werden, haben ähnliche Wirkungen. Das Hauptproblem dabei ist, dass diese Behandlungen früh durchgeführt werden. Das heißt, es sollte seine erste Dosis spätestens im Alter von 3 Monaten erreicht haben. In der Tat, selbst das ist spät, die Wahrheit ist 1 Monat. Ich diskriminiere nicht inmitten von Drogen, aber die Erfahrung ist größer, da Nusinersen (Spinraza) seit 2016 verwendet wird.“
Ehemann: Wir hatten das Glück, in der Anfangszeit behandelt zu werden
Gesundheitsminister Fahrettin Koca sagte in einer Erklärung auf Twitter: „Wir haben im Mai 2022 das SMA-Screening-Programm für voreheliche Paare und Neugeborene gestartet. Bis heute haben wir 760.789 Babys und 601.507 Erwachsene gescreent. Wir hatten die Chance, in der Frühzeit für geeignete Babys mit erkannter SMA behandelt zu werden. Wir befinden uns in einer neuen Ära gegen SMA“, sagte er.
Koca betonte, dass Babys, bei denen SMA diagnostiziert wurde und die vom Arzt mit Medikamenten behandelt wurden, ihre Behandlung unverzüglich begannen, sagte Koca: „Die Überlebensrate in den ersten 6 Lebensmonaten betrug 100 % bei Babys, die im Rahmen des SMA-Neugeborenen-Screening-Programms diagnostiziert wurden und dessen Aufsättigungsdosis der Nusinersen-Behandlung abgeschlossen war.“ – ELIF ER Ankara DHA
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